Dos mujeres ganan Premio Nobel de Química 2020

No hay tijera más afilada ni herramienta más precisa. Tanto, que puede transformar la vida desde su propia esencia, algo simplemente inconcebible hasta hace muy poco. El Nobel de Química ha premiado este año la creación de las revolucionarias «tijeras genéticas» CRISPR / Cas9, con las que la francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna «han reescrito el código de la vida».

Esta técnica revolucionaria permite cortar y pegar el ADN a voluntad y editar cualquier forma de vida con una sencillez, rapidez y eficacia extraordinarias. Entre su potencial, el de mejorar cultivos e incluso resucitar especies. Pero lo que es más emocionante, esta tecnología contribuye al desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias, explican desde la Real Academia de las Ciencias sueca.

Descubrimiento inesperado

Como muchas veces suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de las tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Charpentier sobre Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causa a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, tracrRNA. Su trabajo mostró que es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR / Cas, que desarma los virus al escindir su ADN. A la investigadora le gusta citar a Louis Pasteur: «El azar favorece a las mentes preparadas».

Charpentier publicó su descubrimiento en 2011 e inició una colaboración con Doudna, con un vasto conocimiento del ARN. Juntas, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron sus componentes moleculares para que fueran más fáciles de usar.

En un experimento que hizo época, un año después reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero estas investigadoras demostraron que podían controlarlas para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Y donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida.

Cáncer y enfermedades hereditarias

Desde entonces, el uso de esta herramienta se ha disparado y es posible cambiar el código de la vida en cuestión de semanas. Ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica y se han desarrollado cultivos que resisten la sequía, el moho y las plagas sin necesidad ni de antibióticos ni de insecticidas. Entre otras cosas, se han editado los genes que hacen que el arroz absorba metales pesados del suelo, lo que lleva a variedades mejoradas con menores niveles de cadmio y arsénico.

Pero sobre todo, la esperanza está puesta en la medicina, campo en el que se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y quizás pronto sea posible curar enfermedades hereditarias. Los cientificos ya investigan si pueden usar CRISPR / Cas9 para tratar enfermedades de la sangre como la anemia falciforme, que deforma los glóbulos rojos y puede dañar los órganos, y la beta talasemia, que provoca que el cuerpo no fabrique hemoglobina con normalidad, así como enfermedades oculares hereditarias. También están desarrollando métodos para reparar genes en órganos grandes, como el cerebro y los músculos.

Por otro lado, los experimentos con animales han demostrado que virus especialmente diseñados pueden llevar las tijeras genéticas a las células deseadas, para tratar otros devastadores males que pasan de padres a hijos como la distrofia muscular o la enfermedad de Huntington. Sin embargo, la tecnología necesita mejora antes de ser probada en humanos.

Los beneficios son muchos, pero desde el comité se advierte de que el corta-pega genético requiere regulación, ya que puede ser mal utilizado. Por ejemplo, para crear embriones modificados genéticamente. Pese a esos temores, «las tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad», aseguran desde Estocolmo.

Esta es la primera vez que un dúo femenino gana el Nobel de Química. En palabras muy similares a las de la estadounidense Andrea Ghez, que ayer se convirtió en la cuarta mujer en la Historia galardonada con el Nobel de Física, Charpentier ha dicho que espera llevar «un mensaje muy fuerte» a las jóvenes para animarlas a que emprendan carreras científicas.

Emmanuelle Charpentier

Nacida en Juvisy-sur-Orge (Francia) en 1968, es profesora e investigadora en microbiología, genética y bioquímica. Actualmente es la directora científica y ejecutiva de la Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos, con sede en Berlín. Estudió Biología, Microbiología, Bioquímica y Genética en la Universidad Pierre y Marie Curie (UPMC) de París, entre 1986 y 1992, y a continuación inició su carrera como profesora e investigadora en el Instituto Pasteur, como indica su biografía en la Sociedad Max Planck.

Después saltó a Estados Unidos, donde realizó un posdoctorado en la Universidad Rockefeller de Nueva York, y trabajó como investigadora en el Centro Médico de la Universidad de Nueva York, el Hospital de Investigacion Infantil de San Jude y en el Instituto Skirball de Medicina Biomolecular. De regreso a Europa, donde comenzó con una estancia en la Universidad de Viena -donde llegó a ser la responsable de los Laboratorios Max F. Perutz-. Tras pasar por Suecia, llegó a Alemania, donde se desempeñó en el Centro Helmholtz de Investigación Infecciosa de Braunschweig y en la Escuela Médica de Hannover. En 2014 fue nombrada profesora Alexander von Humboldt y, un año más tarde, miembro científico de la Sociedad Max Planck. Entonces asumió la dirección del Instituto Max Planck de Biología Infecciosa, que ocupó hasta 2018, cuando fundó el Instituto Max Planck para la ciencia de los Patógenos, de la que es directora científica y ejecutiva.

Charpentier ha obtenido numerosos reconocimientos a lo largo de su carrera, entre los que destacan el Princesa de Asturias de Investigación en 2015 y el premio Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina de la Fundación BBVA en 2017. Otros galardones incluyen el Wolf de Medicina (2020), el Harvey (2018), el premio Centro medico albany (2017), el John Scott (2016), la medalla Wilhelm Exner (2016) y el Leibniz (2016). Además, ha recibido la Legión de Honor francesa (2016) y la Orden del Mérito alemana (2019), así como doctorados honoríficos en una decena de universidades de Europa, Norteamérica y Asia.

Jennifer Doudna

Nació en Washington en 1964 y es catedrática de Bioquímica, Biofísica y Biología Estructural en la Universidad de California, Berkeley, según la página web de este centro de estudios. Recientemente se ha volcado en la investigación del coronavirus, concretamente en el desarrollo de test de covid-19 mediante saliva. Estudió y se doctoró en el Colegio Médico de Harvard (1989) y desde 1997 es investigadora en el Instituto Médico Howard Hughes. Desde hace dos años es también investigadora sénior en los Institutos Gladstone.

Ha recibido numerosos reconocimientos a su labor, como el premio Wolf (2020, el LUI Che Woo a la Mejora del Bienestar (2019), el Kavli (2018), el premio Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina de la Fundación BBVA en 2017, el Japón (2016) y el Princesa de Asturias de Investigación (2015), compartido con Charpentier. Además de su labor científica, Doudna ha impulsado el debate público en torno a las implicaciones éticas de la posibilidad de editar el genoma humano con técnicas como la que le ha valido el Nobel de Química.